In der NIMBLE-Studie verbesserte Cemdisiran als Monotherapie den MG-ADL-Score gegenüber Placebo um −2,3 Punkte und zeigte vierteljährliche s.c. Dosierung. Auch die Kombi mit dem C5-Antikörper Pozelimab war wirksam, blieb aber numerisch hinter der Monotherapie. Ein US-Zulassungsantrag ist für Q1/2026 geplant. GlobeNewswire
